Investing.com — Dyne Therapeutics, Inc. (Nasdaq: DYN) hisse senetleri, biyoteknoloji firmasının kas zayıflığına yol açan genetik bir bozukluk olan miyotonik distrofi tip 1 (DM1) için deneysel tedavisine ilişkin erken deneme verilerini açıklamasının ardından %25 düştü. Şirketin olumlu deneme sonuçlarını ve hızlandırılmış onay başvuruları planlarını duyurmasına rağmen, yatırımcı güveninin sarsılması hisse senedinin bir yıllık en düşük seviyesine inmesine neden oldu.
Massachusetts, Waltham merkezli şirket, lider adayı DYNE-101’in Faz 1/2 ACHIEVE denemesinden elde edilen sonuçları paylaştı. Sonuçlar, DM1 hastalarında önemli ölçüde splicing düzeltmesi ve fonksiyonel iyileşmeler gösterdi. Deneme verileri, DYNE-101’in moleküler hedefi olan DMPK RNA seviyelerinde bir azalma ve birden fazla fonksiyonel sonlanım noktasında iyileşmelerle ilişkili güçlü splicing düzeltmesi gösterdi. Şirket, 2026’nın ilk yarısında ABD Hızlandırılmış Onayı için bir başvuruyu destekleme potansiyeline sahip global bir Kayıt Genişleme Kohortunu başlatmayı planlıyor.
Ek olarak, Dyne Therapeutics, Duchenne kas distrofisi (DMD) için DYNE-251 programını ilerletiyor ve distrofini bir vekil sonlanım noktası olarak kullanarak düzenleyici başvuru yapmayı hedefliyor. Şirket, her iki program için Kayıt Genişleme Kohortlarındaki kaydı 2025 yılında tamamlamayı ve ertesi yıl düzenleyici başvuruları destekleyecek verileri elde etmeyi bekliyor.
Bu ilerlemelere rağmen, Dyne’ın hisse senedi önemli bir düşüş yaşadı. Chardan analisti Keay Nakae, deneme verileri hakkında şu yorumu yaptı: “Bu dozun 3 ve 6 ayda DMPK hedefinde daha da fazla düşüş sağladığını görmek bizi cesaretlendiriyor. Bu, başlangıca kıyasla 3 ayda kompozit alternatif splicing indeksi (CASI-22) ile ölçüldüğü üzere önemli splicing düzeltmesine yol açıyor. Ancak, 6 aydaki spice düzeltmesi tutarlı değil.” Dyne’ın yönetimi, 6 aydaki tutarsızlığın zayıf biyopsi örneklemesi, eksik başlangıç verileri ve küçük örneklem büyüklüğü gibi faktörlerden kaynaklanabileceğine inanıyor.
Yatırımcılar, şirketin açıklamalarına ve fonksiyonel sonuçlardaki genel olumlu eğilimlere rağmen, 6 aylık splicing düzeltme verilerindeki belirsizliğe tepki gösteriyor olabilir. Piyasa tepkisi, yeni veri açıklamalarıyla yatırım duygusunun hızla değişebildiği klinik aşamadaki biyofarmasötik gelişimle ilişkili yüksek riskleri ve oynaklığı vurguluyor.
Dyne Therapeutics, genetik olarak yönlendirilen nöromüsküler hastalıkları olan hastalar için yeni tedaviler sağlama nihai hedefiyle terapötik adaylarını klinik geliştirme aşamasında ilerletmeye odaklanmaya devam ediyor. Bugün saat 08:00 ET’de düzenlenen yatırımcı etkinliği, şirketin stratejisi ve son deneme verilerinin klinik ve düzenleyici yolları üzerindeki potansiyel etkisi hakkında daha fazla bilgi sağlayabilir.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
